FDA, Alzheimer amiloidini saptayan PrecivityAD2 kan testini onayladı

FDA, Alzheimer değerlendirmesi için PrecivityAD2 kan testini onayladı

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), klinisyenlerin beyindeki amiloid plaklarını tanımlamasına yardımcı olan bir kan testinin pazarlanmasına onay verdi; bu plaklar Alzheimer hastalığıyla ilişkili patolojik ayırt edici özelliktir. Temelindeki teknolojiyi geliştiren araştırmacılara sahip Washington University School of Medicine in St. Louis'e (WashU Medicine) göre, PrecivityAD2 adlı test, amiloid patolojisini yüzde 90'ın üzerinde bir doğrulukla saptıyor ve bu performans, tanıyı doğrulamak için halen kullanılan omurilik sıvısı alma işlemleri ve beyin taramalarıyla eşdeğer.

Test, 2007'de nörologlar Randall Bateman ve David M. Holtzman tarafından ortak kurulan WashU girişimi C2N Diagnostics tarafından geliştirildi ve doğrulandı. Hekimler zaten hafif bilişsel belirtileri olan hastalar için PrecivityAD2 isteyebiliyordu, ancak FDA onayı, kalite güvencesi için FDA incelemesine güvenen klinisyenlere ve sağlık sistemlerine daha geniş çapta pazarlama imkânı sağlıyor. WashU Medicine'in belirttiği gibi, onay sigorta kapsamını da kolaylaştırabilir; bu da testi daha uygun fiyatlı ve erişilebilir kılar.

Test nasıl çalışıyor

PrecivityAD2, ölçüm yöntemiyle diğer FDA onaylı Alzheimer kan testlerinden ayrılıyor. İmmünoassay teknikleri yerine, hedef biyobelirteçlerinin nicel ölçümlerini üretmek için yüksek çözünürlüklü kütle spektrometrisi kullanıyor: Aβ42 ve Aβ40 amiloid proteinlerinin oranı ile tau proteininin iki biçimi, fosforile tau217 ve toplam tau217. Bu belirteçler, hastalığın karakteristik özelliği olan amiloid patolojisiyle ilişkilidir.

WashU Medicine, önceki çalışmaların testin amiloid patolojisini yüzde 90'ın üzerinde doğrulukla tanımlayabildiğini, bilişsel belirtileri hafif olan hastalarda bile beyin omurilik sıvısı testi ve beyin görüntülemesiyle karşılaştırılabilir bir performans sergilediğini bildiriyor. Onay, FDA değerlendirmesinin bu doğruluk düzeyini teyit etmesini yansıtıyor.

Tek bir kan örneğinin ardındaki onlarca yıllık araştırma

Teknoloji, Bateman ve Holtzman'ın Alzheimer ile ilgili amiloid ve tau proteinleri üzerine yaptıkları temel araştırmalara dayanıyor; bunlar arasında, amiloid betanın beyinde ve beyin omurilik sıvısında nasıl üretilip temizlendiğini incelemek için kullanılan kararlı izotop işaretli kinetik (SILK) yöntemleri de yer alıyor. WashU'nun Teknoloji Yönetimi Ofisi aracılığıyla patentlenen bu çalışma, temeldeki testleri optimize eden ve ticarileştiren C2N'a münhasır olarak lisanslandı.

WashU Medicine'in duyurusunda Bateman, testin tek bir kan örneğinden beyin amiloid plaklarını doğru ve güvenilir bir şekilde saptamanın yolunu sunduğunu ve onayın bu yeniliğin, bellek kaybı gibi bilişsel belirtilerin nedenlerini araştıran daha fazla hastaya ulaşmasını sağlayacağını; böylece tedavilerin en etkili olduğu erken dönemde tedaviye başlanabileceğini söyledi. Holtzman ise onayı, hastalığın tanı ve yönetimini dönüştürme çabasında, şifaya giden yolda önemli bir kilometre taşı olarak nitelendirdi.

C2N, 120'den fazla araştırmacı, hekim ve diğer profesyoneli istihdam ediyor ve merkezini, WashU Medicine'e komşu olan St. Louis'deki Cortex Innovation District'te genişletiyor. Üniversite ile şirket arasında süregelen genişletilmiş araştırma iş birliği, testin ticarileştirilmesinin hızlanmasına yardımcı oldu.

Neden önemli

Onay, tam da Alzheimer bakışı değişirken geldi. WashU Medicine, hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilen ilk tedavilerin yakın zamanda kullanıma sunulduğunu, bu ilaçların geç değil erken başlandığında daha iyi işlediğini ve daha fazla deneysel ilacın da geliştirme hattında olduğunu vurguluyor. Doğru ve erişilebilir biyobelirteç testi, bu erken müdahalenin kapısıdır.\n Pratikte, invaziv bir omurilik sıvısı alma işlemi veya pahalı bir beyin taramasının rutin bir kan örneğiyle değiştirilmesi, değerlendirme engelini yalnızca uzman bellek kliniklerinde değil, sıradan klinik ortamlarında da düşürüyor; onayın kolaylaştırabileceği sigorta kapsamı ise erişimi daha da genişletebilir. Tanısal teknolojiyi takip eden herkes için bu karar, ayrıca kütle spektrometrisini — belirli protein oranlarının nicel ölçümünü — immünoassay tabanlı kan testlerine karşı düzenleyici açıdan kabul görmüş bir alternatif olarak doğruluyor; bu da Alzheimer tanı araçlarının hangi yöne gittiğine dair yararlı bir sinyal.